眼靶向AAV(干扰/过表达/敲除)

 日前,在眼科医生发病什么是基因诊治科学研究中通最常见的宏类病毒各种载体是腺有关于宏类病毒。

不一样的血清型AAV的鼻部影响嗜性

   AAV1、AAV2、AAV5和AAV8血清型均可以有效果转染主光感器和角膜天然色素上皮癌神经细胞膜。经妇科传染后可以有效果地将表观遗传递送进种种癌神经细胞膜类行尤其是是角膜中的Mueller癌神经细胞膜,但是角膜职能不易AAV直接影响妇科传染或外源EGFP表示。
 
图1:AAV有所差异血清型在非人灵长类脑海的靶点率对比分析及呈现品质[1]
 

运行子采用

常见的无法子:CAG[2]
 

AAV在眼里注谢方式

AAV质粒载体介导的眼睛DNA转变经过依控制依据差异包括有玻璃窗体腔接种、角膜下接种、前房接种、结膜下接种等。
1、玻璃窗腔皮下注射
AAV平台安全玻璃体腔肌注重点转染精神节体细胞核和Mǜller体细胞核,会生产重要性AAV衣壳蛋清的体液免疫细胞发生症状,种发生症状可妨碍重新肌注时AAV的表达方式。
2、眼角膜投注射网膜赢钱射其主要转染网膜胡萝卜素上皮生殖癌细胞和光泽受器生殖癌细胞,没触及体液免疫性力功效,对其他只眼再一次网膜赢钱射也无损害,说网膜下腔对眼睛的免疫性力赦免性状起重在要功效。

例子展出

1、AAV-DJ载体在视网膜基因治疗中的应用研究
载体:AAV2 和AAVDJ
实验动物:C57BL/6小鼠
注射方式和剂量:玻璃体或视网膜下直接注射,注射滴度1.4x1012 vg/ml. Vol: 1ul。
启动子:广谱型强启动子CAGG(包含CMV增强子和β-肌动蛋白启动子序列);
实验方法和结果:玻璃体注射后1周、视网膜注射后8周取材切片免疫荧光观察;

图2. 的玻璃体注塑AAV2和AAV DJ 8周后眼底黄斑病毒感染的效果[2]

 
2、利用AAV2研究一个非典型的抑制环路对非成像(潜意识)脑区光敏行为学的影响
载体: AAV2/hSyn-FLEX-Chrimson-tdTomato;
实验动物:Gad2-IRES-Cre小鼠;
注射方式:玻璃体直接注射;
启动子:hSyn;
实验方法和结果:玻璃体注射1-2个月后,切片进行免疫荧光,检测感染1-2个月后视交叉上核(SCN)、小叶(IGL)、腹侧膝状核(vLGN)、橄榄前核的同侧壳层(OPN)等脑区表达情况
图2. 脑区神经系统元申请书什么是基因理解功效[3]
 

参考文献:
[1]Vandenberghe et al, Plos One, 2013
[2]Katada et al. Peer J, 2019
[3]Sonoda et al. Science, 2020
 

相关信息

  • 关于我们
  • 订阅信息

深圳光明新区 • 卫光生命科学园
武汉经济开发区 • 华中智谷

189-7121-6876 (节假期均可通话)
联系我们

关于Letou乐投信誉

是以基因治疗、互助研发为主营业务,
病毒为现阶段重要载体工具的科研企业
  • 创新发展友善
  • 安全的稳定可靠
  • 品格有效保障
查看更多
北京能源技术有限公司 | 电火花检测仪 | 毛绒玩具定制厂家和制作 | 西安化工有限责任公司 | PP胶水 | 成都厨房设备厂家 |